我国约有70万名发作性睡病患者，其中1型发作性睡病（NT1）占比高达75%至80%。这种以日间不可控嗜睡、情绪激动时猝倒、夜间睡眠紊乱为核心症状的罕见神经系统疾病，通常在10至20岁之间发病，正值人生求学、就业的关键时期。然而，由于公众认知不足、症状复杂多变，患者从发病到最终确诊平均需要10年以上。长期以来，国内治疗手段仅限于针对单一症状的对症治疗，无法从根本上解决问题。
7月23日，这一困境迎来历史性转折——武田中国宣布，旗下创新药物奥普雷顿片正式获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者。中国由此成为该药物全球首个获批上市的市场。作为中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物，奥普雷顿片的上市标志着我国发作性睡病治疗正式从“对症治疗”迈入“对因治疗”的新阶段。
常被误诊的睡眠疾病，迎来治疗拐点
1型发作性睡病的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠—觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致患者的睡眠—觉醒状态极不稳定。患者不仅会出现日间过度思睡，还可能反复发生猝倒——在情绪波动时突然失去肌张力；夜间睡眠呈现碎片化，常伴随睡眠瘫痪、入睡前幻觉等症状；长期还可能伴随注意力下降及认知功能受损。这些贯穿24小时的症状和功能障碍，使得患者的学业、工作与社交生活方方面面都受到严重影响，还可能增加交通意外风险，并伴有更高的焦虑、抑郁等心理健康问题。
北京大学人民医院睡眠医学科主任、北京大学睡眠研究中心主任韩芳教授指出：“长期以来，1型发作性睡病的治疗主要依赖针对单一症状的对症治疗药物。奥普雷顿片的获批意味着1型发作性睡病治疗模式迎来了重大转变，标志着治疗正从‘以对症治疗为主’迈向‘针对食欲素缺乏发病机制的对因治疗’的新阶段。”
这一转变的临床价值，在覆盖19个国家、纳入273名患者的两项全球III期临床研究中得到了充分验证。两项研究结果显示，与安慰剂相比，奥普雷顿片在各项预设终点上，对所评估的NT1广泛症状均展现出具有统计学意义的显著改善。与安慰剂相比，在日间过度思睡方面，大多数接受2mg每日两次剂量治疗的受试者在清醒维持实验中觉醒达到了正常范围（≥20分钟），近85%的受试者思睡量表评分与健康个体相当（≤10）。在猝倒控制方面，奥普雷顿片在12周内显著降低每周猝倒发生率，较基线变化百分比的中位数超过80%，受试者中位无猝倒天数从基线时的每周0天提高至第12周时的每周4-5天。在安全性方面，奥普雷顿片的总体耐受性良好，最常见的不良事件为失眠、尿急和尿频。
从“对症”到“对因”，机制驱动带来诊疗变革
奥普雷顿片之所以能够实现广泛的症状改善，根源在于其作用机制直击疾病本质。作为一种口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，它通过选择性激动OX2R来恢复信号通路，靶向1型发作性睡病食欲素缺乏这一核心发病机制。通过激动OX2R，奥普雷顿片旨在促进觉醒，并减少包括猝倒发作在内的异常快速眼动睡眠样现象，从而改善临床研究中评估的日间及夜间系列症状。
武田全球研发区域负责人、武田研发中国及亚太中心负责人王璘博士表示：“奥普雷顿片由武田自主研发，是中国首个获批用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂。神经科学是武田的战略重点领域之一，武田将继续致力于食欲素的创新科学转化，为睡眠觉醒障碍及其他未被满足需求的疾病领域患者带来有意义的治疗选择。”
武田中国总裁刘燕博士表示：“奥普雷顿片是首个且目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的药物，通过靶向疾病核心发病机制，作用于广泛的临床症状，有望为疾病管理带来意义深远的改变。我们由衷感谢中国监管机构对武田创新成果的认可，通过加速审评支持创新疗法更快惠及中国患者，快速回应国内迫切的临床需求。此次获批也是武田中国发展进程中极具里程碑意义的一步，开启了我们在神经科学领域发展的新篇章。”
采写：南都N视频记者 王道斌
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